David Anderson đứng trước một chiếc tủ hút trong phòng thí nghiệm, trên tường xung quanh phòng đầy những hình vẽ graffiti. Ông lấy pipet, hút một chút nấm men từ cốc thủy tinh, chiết lấy một lượng nhỏ vào ống nghiệm để quay ly tâm.
Mục đích là tách protein ra khỏi phần nước dinh dưỡng còn lại.
Ngày hôm sau, ông ta sẽ tiêm hỗn hợp protein ấy vào một tấm gel điện di. Nếu mọi việc diễn ra suôn sẻ, những protein có kích thước nhỏ nhất sẽ ngọ nguậy ngoi lên trên cùng, tự xác định chúng là insulin.
David Anderson làm việc với một tủ hút trong phòng thí nghiệm của Dự án Insulin Mở
Anderson không phải là một nhà hóa sinh; thậm chí ông còn không theo học chuyên ngành khoa học nào ở trường đại học. Ông ấy chỉ là một thành viên tham gia vào Dự án Insulin Mở, một tập thể sinh học đang cố gắng sản xuất ra loại thuốc cứu sinh cho những bệnh nhân tiểu đường và cung cấp cho họ miễn phí, hoặc gần như miễn phí.
Insulin cho phép các tế bào trong cơ thể chúng ta sử dụng glucose lưu thông trong máu làm nhiên liệu. Những người mắc bệnh tiểu đường type 1 không thể tự sản xuất đủ insulin, trong khi, những người mắc bệnh tiểu đường type 2 trở nên đề kháng với protein này.
Không có đủ insulin, đường huyết trong cơ thể sẽ tăng lên, về lâu dài, có thể gây ra một loạt biến chứng như bệnh tim, đột quỵ, bệnh thận và tổn thương thần kinh. Trong trường hợp thiếu insulin nghiêm trọng, người bệnh có khả năng nhiễm toan ketoacidosis, xảy ra khi gan giải phóng quá nhiều ketone vào máu, biến máu thành axit từ đó có khả năng giết chết người bệnh.
"Đối với những người mắc bệnh tiểu đường type 1, insulin cũng giống như oxy vậy", bác sĩ Irl Hirsch, giảng viên, chuyên gia điều trị bệnh tiểu đường tại Đại học Washington cho biết.
Khi người tiểu đường tự điều chế được insulin, loại thuốc này sẽ rẻ gần như miễn phí
Ngày hôm nay, tiểu đường đã trở thành căn bệnh đắt đỏ nhất Hoa Kỳ, tiêu tốn tới 327 tỷ USD mỗi năm trong chi phí chăm sóc sức khỏe, 15 tỷ USD trong số đó là tiền để mua insulin.
Và chi phí dành cho insulin thậm chí còn tiếp tục tăng hơn nữa: Từ năm 2002 đến năm 2013, giá insulin đã tăng gấp ba lần, và từ năm 2012 đến 2016 những lọ thuốc tiếp tục tăng giá gần gấp đôi.
Ví dụ, vào năm 1996, một lọ Humalog, loại insulin tiêu chuẩn do Eli Lilly sản xuất, có giá 21 USD. Thì cho đến ngày hôm nay, giá niêm yết của nó đã là 324 USD, tăng hơn 1.400%.
Không có bảo hiểm, chi phí chăm sóc bệnh tiểu đường có thể lên tới hàng ngàn USD mỗi tháng. Do đó, 25% trong số 7,4 triệu người Mỹ sử dụng insulin đang bắt đầu phải cắt giảm nhu cầu tiêm của bản thân, điều có thể mạo hiểm đến tính mạng của chính họ.
Dự án Insulin Mở được lập ra với hy vọng sẽ thay đổi được thực trạng ấy. Nhóm được thành lập vào năm 2015 bởi Anthony Di Franco, một nhà khoa học máy tính mắc bệnh tiểu đường type 1.
Vào thời điểm đó, Di Franco có bảo hiểm y tế, vì vậy chi phí cho insulin không phải là điều đáng lo ngại. Nhưng anh bắt đầu nhận ra vấn đề khi bị rơi vào một khoảng thời gian chuyển tiếp không có bảo hiểm lúc mới tốt nghiệm đại học.
Khoảng trống trong thời gian không có bảo hiểm này cuối cùng khiến Di Franco phải trả 2.400 USD tiền túi mỗi tháng để có được insulin, nhiều hơn đáng kể so với mức lương 1.600 USD mà anh nhận được khi là một sinh viên mới tốt nghiệp.
Anthony Di Franco, sáng lập dự án Insulin Mở là một nhà khoa học máy tính mắc bệnh tiểu đường type 1
Di Franco và các cộng tác viên của mình nghĩ rằng việc cho phép các bệnh nhân và bệnh viện tự sản xuất insulin sẽ là một giải pháp cho cuộc khủng hoảng giá thuốc. Nhóm làm việc trong Counter Culture Labs, một phòng thí nghiệm công cộng trong khu phố Temescal thời thượng của Oakland.
Không gian của phòng thí nghiệm ấy sẽ khiến bạn có cảm giác giống như nơi làm việc của một nhà hóa học vô chính phủ. Có những quả bầu khổng lồ treo trên xà nhà, và những mẩu chuyện cười được vẽ nguệch ngoạc trên cửa phòng tắm, kết hợp với phong cách chống cảnh sát với những trò đùa từ The Simpsons Sideshow Bob.
Trong một cuộc họp gần đây, một người phụ nữ đã uống nước từ cốc lấy mẫu nước tiểu. (Tất nhiên là chiếc cốc chưa được sử dụng). Nhưng giữa một không gian như vậy cũng có ba băng ghế thí nghiệm chứa đầy các thiết bị công nghệ cao, cũng như cốc, pipet và hóa chất, hầu hết đều được tặng hoặc là đồ cũ mua lại.
"Nếu chúng tôi có thể tạo ra những thứ này [insulin] bên trong một phòng thí nghiệm sập xệ của mình với ngân sách chỉ 10.000 USD một năm, thì chẳng có lí do gì mọi người lại phải trả quá nhiều tiền cho insulin đến vậy", Thornton Thompson, một nhà sinh học phân tử tham gia vào Dự án Insulin Mở cho biết.
"Một trong những mục tiêu lớn của dự án là chứng minh điều đó khả thi".
Một góc phòng thí nghiệm Counter Culture Labs, nơi nhóm Insulin Mở đóng đô cho dự án
Trên thực tế, các nhà khoa học vẫn đang tạo ra insulin bằng cách chèn một gen mã hóa protein insulin vào nấm men hoặc vi khuẩn. Những sinh vật này sau đó sẽ biến thành các nhà máy sinh học mini và bắt đầu phun ra insulin. Protein này sau đó có thể được thu hoạch, tinh chế và đóng chai.
Các nhà khoa học tại Genentech là những người đầu tiên tổng hợp insulin theo cách này vào năm 1979. Họ sử dụng vi khuẩn E. coli và các nhà sản xuất thuốc khác cũng đã sử dụng cùng một phương pháp để sản xuất insulin kể từ đó.
Mục tiêu của Dự án Insulin Mở là phát triển một quy trình sản xuất insulin tương tự mà không vi phạm bất kỳ bằng sáng chế nào, để quy trình đó có thể được cung cấp công khai hóa đến mọi người.
Nhóm đã có một khởi đầu mạnh mẽ, huy động được 16.000 USD thông qua chiến dịch gây quỹ cộng đồng vào tháng 11 năm 2015. Nhưng cuối cùng họ đã thất bại trong việc sản xuất protein từ E. coli.
Vì vậy, sau một năm rưỡi họ đã từ bỏ hướng đi này và chuyển sang nấm men. Nhà hóa sinh người Pháp Yann Huon de Kermadec đã tham gia nhóm vào khoảng thời gian đó và tiếp quản quá trình sản xuất.
Các thành viên của Dự án Insulin Mở
Trong 18 tháng qua, anh ấy đã thu được gen insulin thích hợp, đưa nó vào DNA nấm men và tạo ra một lượng nhỏ insulin. Tuy nhiên, cho đến nay, sản lượng vẫn còn quá thấp để có thể thanh lọc, vì vậy ông và Anderson - trợ lý phòng thí nghiệm - đang thử nghiệm các chủng nấm men khác để xem liệu chúng có thể tăng sản lượng lên hay không.
Nếu thành công, họ sẽ trải qua các bước cuối cùng để tinh chế và kiểm tra insulin. Một khi họ tự tin rằng loại protein mà mình thu được thực sự là insulin nguyên chất, Di Franco sẽ trở thành người đầu tiên của nhóm tự tiêm thuốc vào người để thử nghiệm nó.
Cuối cùng, Di Franco hy vọng anh có thể không cần ra ngoài hiệu thuốc để mua insulin nữa, mà chuyển hoàn toàn nhu cầu của mình sang nguồn insulin mà Kermadec và Anderson tự sản xuất được.
"Nó không giống như một loại thuốc mới mà bạn không thực sự biết nó có tác dụng gì", Di Franco nói. "Insulin là một loại thuốc mà chúng ta đã biết đến và biết rõ công dụng của nó, giờ chỉ cần xem liệu thứ chúng tôi có sản xuất được ra đúng là insulin hay không".
Trên nhiều khía cạnh, tham vọng của nhóm Insulin Mở dường như cũng là ý định của chính những nhà khoa học đầu tiên phát hiện ra loại thuốc này. Năm 1923, Frederick Banting, Charles Best và James Collip đã bán bằng sáng chế insulin cho Đại học Toronto với giá chỉ 1 USD vì họ tin rằng một loại thuốc thiết yếu như vậy nên được cung cấp rộng rãi cho mọi bệnh nhân cần đến nó.
Các bằng sáng chế ban đầu cho phân tử insulin đã hết hạn từ lâu, nhưng bằng sáng chế từng phần của quy trình sản xuất vẫn còn tiếp tục bị các công ty dược phẩm nắm giữ - như một chiến lược thường xuyên được các công ty này sử dụng, thậm chí lạm dụng.
Họ mở rộng và gia hạn bằng sáng chế bằng cách tạo ra những loại insulin được tinh chỉnh một chút, có thể sẽ bền hơn, hoặc hoạt hóa nhanh hơn. Và đó cũng là lý do mà họ tuyên bố tại sao insulin của mình đắt hơn, đẩy giá thuốc tăng vọt.
Các hãng dược lớn đang giữ bằng sáng chế mở rộng cho insulin, vì thế các hãng dược phổ thông không thể tham gia sản xuất để làm giảm giá thành loại thuốc này
Những thay đổi này đã ngăn cản các nhà sản xuất thuốc phổ thông tham gia vào thị trường. Eli Lilly gần đây đã tuyên bố sẽ phát hành phiên bản thuốc Humalog của riêng mình với giá chỉ bằng một nửa, nhưng nếu không có sự cạnh tranh của các nhà sản xuất thuốc phổ thông khác, giá insulin sẽ không thể giảm đáng kể hơn được nữa.
"Từ góc nhìn hiển nhiên, không có gì trong số những thứ này có thể biện minh cho việc tăng giá", Thompson nói. "Công nghệ sản xuất insulin về cơ bản giống hệt nhau trong 30 đến 40 năm qua. Nhưng thay vì logic thị trường điển hình, việc mở rộng sản xuất [insulin] sẽ làm cho mọi thứ rẻ hơn, chúng ta lại có hiệu ứng thường xanh này, nơi các công ty dược phẩm sẽ thực hiện những sửa đổi nhỏ cho thuốc để mở rộng bằng sáng chế [và giữ nó cho riêng mình]".
Di Franco cho biết, lợi ích của các công ty sản xuất thuốc và lợi ích của bệnh nhân rất khác nhau. Các công ty luôn muốn làm bất cứ điều gì có lợi nhất, và họ bắt buộc phải làm như vậy theo nhiều khía cạnh. Nhưng những gì mà các công ty làm hiếm khi là điều tốt nhất cho bệnh nhân.
Dự án Insulin Mở có một vài ý tưởng cho những gì họ có thể làm với công thức sản xuất insulin, một khi họ phát triển nó thành công. Một lựa chọn là tự sản xuất và phân phối insulin giá rẻ đến bệnh nhân, mặc dù hướng đi này ngay lập tức gặp vấn đề với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), nơi kiểm tra và giám sát các cơ sở sản xuất thuốc.
Thế tuy nhiên, điểm thuận lợi ở đây là ở Mỹ hiện chưa có quy định nào về việc sử dụng thuốc tự chế, vì vậy Dự án Insulin Mở không nghĩ rằng họ sẽ gặp vấn đề khi Di Franco thử nghiệm loại insulin mà họ sản xuất được.
Một khoản đầu tư rất nhỏ từ mỗi bệnh nhân có thể đáp ứng nhu cầu của họ và làm cho giá insulin xuống đến mức gần như miễn phí
Một hướng đi khác mà nhóm hào hứng hơn, là tạo ra một công thức nguồn mở, cung cấp nó cho các bệnh viện và các nhóm định hướng bệnh nhân khác có thể tự sản xuất insulin cho mình tại bệnh viện, hoặc thậm chí tại nhà.
"Những gì chúng tôi có thể quan tâm trong trung và dài hạn là cố gắng tổ chức được một mạng lưới các trung tâm sản xuất và phân phối, hoạt động theo một mô hình khác biệt", Thompson nói.
"Chúng tôi muốn hợp tác với các bệnh viện, phòng khám chăm sóc sức khỏe miễn phí, các tổ chức bệnh nhân, các nhóm bệnh tiểu đường. Nếu bạn có thể thành lập một trung tâm sản xuất quy mô nhỏ ở phía sau bệnh viện thì sao?".
"Về mặt kinh tế, tôi nghĩ sẽ tốt hơn rất nhiều khi thực hiện theo mô hình phi tập trung này", Di Franco nói. "Một khoản đầu tư rất nhỏ từ mỗi bệnh nhân có thể đáp ứng nhu cầu của họ và làm cho giá insulin xuống đến mức gần như miễn phí với mọi người cần nó".
Các chi phí để bắt đầu sản xuất không đáng kể. Dự án Insulin Mở ước tính sẽ mất khoảng 10.000 USD để mua thiết bị, bao gồm máy bơm, hệ thống ống nước, cảm biến pH, oxy và hệ thống khử trùng, để sản xuất insulin trên quy mô lớn.
Nhưng một khi hệ thống đi vào hoạt động, tất cả những gì bạn phải làm chỉ là cung cấp men với đường và phương tiện tăng trưởng, chi phí không còn gì nữa cả. Và chỉ cần 10 lít men đã có thể tạo ra đủ insulin cho 10.000 người. Dựa trên những tính toán sơ bộ này, Di Franco ước tính rằng một nhà máy sản xuất insulin cho 10.000 người có thể được xây dựng với khoản đầu tư ban đầu chỉ 1 USD mỗi người.
Dự án Insulin Mở ước tính sẽ mất khoảng 10.000 USD để mua thiết bị, nhưng sau đó, việc vận hành không tốn là bao: chỉ cần 10 lít men đã có thể tạo ra đủ insulin cho 10.000 người
Mặc dù vậy, không phải không có những lo lắng liên quan đến việc tản mát các cơ sở sản xuất insulin ra bên ngoài các công ty dược phẩm.
"Có rất nhiều sai sót có thể xảy ra trong quy trình: khử trùng, tối ưu hóa và kiểm tra độ an toàn. Nó giống như luật Murphy ở đây. Đây là những loại thuốc mạnh có thể có tác dụng phụ nghiêm trọng. Tôi không nhận thấy [tự sản xuất insulin] đó là một tuyến đường an toàn và thực tế", bác sĩ Eric Topol, phó chủ tịch điều hành tại Viện nghiên cứu Scripps nói.
Giống như Topol, Hirsch, một chuyên gia về bệnh tiểu đường của Đại học Washington, cũng lo ngại. Ông nói rằng việc sản xuất insulin, đảm bảo được chất lượng của nó và có được liều lượng thích hợp rất khó khăn.
"Tôi cảm thấy khó có thể tin rằng ai đó sẽ làm được điều này trong nhà để xe hoặc bồn tắm của họ", Hirsch nói. "Rồi còn cả chuyện ai đó sẽ tiêm thứ thuốc này vào cơ thể họ nữa".
Công nghệ sản xuất insulin hiện đã có ở đây rồi, hãy suy nghĩ ra bên ngoài chiếc hộp
Về phía mình, Thompson thừa nhận rằng tham vọng của Dự án Insulin Mở không phải thứ gì đó dễ dàng thực hiện, nhưng ông vẫn giữ niềm tin rằng họ có thể.
"Tôi không thể khẳng định rằng nó dễ đến mức bất cứ ai cũng có thể làm điều này [sản xuất insulin] ở sân sau nhà mình. Bạn thực sự có thể làm hỏng cả quy trình nếu bạn không làm đúng và bệnh nhân sử dụng nó có thể bị tổn thương", ông ấy nói.
Mặc dù vậy vẫn có những lạc quan, Jean Peccoud, chủ tịch của sinh học tổng hợp tại Đại học bang Colorado cho biết: "Dự án này còn rất nhiều thiếu sót, và tôi không biết giải pháp cuối cùng sẽ trông như thế nào, nhưng không phải không có những lý do hợp lý để nghĩ về việc phát triển nó. Công nghệ hiện đã có ở đây rồi, và nó có để làm cho việc suy nghĩ ra bên ngoài chiếc hộp trở nên khả thi hơn".
Tham khảo Medium
Theo ttvn.vn